[基因治疗：基因生物技术的重要里程碑] 基因编辑与基因治疗的区别

　　基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学技术。基因治疗是当代医学和生物学一个新的研究领域。它试图从基因水平调控细胞中的缺陷基因表达或以正常基因矫正、替代缺陷基因，达到治疗基因缺陷所致的遗传病、免疫缺陷或抑癌基因的失活所致的肿瘤等疾病，即与基因相关的疾病。

　　根据临床统计，25%的生理缺陷、30%的儿童疾病和60%的成年人疾病都是由遗传病引起的。而人类遗传病大约有5000种，大部分是单基因缺陷造成的道机体是一个复杂的动态性的平衡系统。每一个基因对机体的正常功能的影响都是复杂的，任何一个基因的变化都会导致多种症状的发生。由于这些疾病病因复杂而且发生在遗传物质水平，用传统的治疗方式很难达到根治目的，而且价格昂贵周期长。基于以上这些原因，人们一直致力于寻找新的、更好的、更彻底的遗传疾病治疗方法。随着分子生物学和分子遗传学等学科的飞速发展、人们对遗传病的分子机理的深入了解以及许多遗传疾病分子模型的建立，特别是人类基因组计划超乎预想的发展和后基因组计划、蛋白质组计划的提出，使人们自己的遗传背景和基因与疾病的关系有了更清楚的认识。这些都使人的基因治疗成为可能。

　　基因治疗是近十年来发展起来的新型医疗技术，有广阔的研究、应用和开发前景，但是，它还需要解决许多基础研究和技术方面的问题，才能具有真正的实用价值。总而言之，基因治疗随着分子生物学、分子遗传学和临床医学等学科的发展，它将日益走向成熟。

　　白介素12基因治疗肿瘤实验研究

　　项目简介：该研究以缺陷型Ad ……此处隐藏6654个字…… 隆，按照不同载体的要求，选择最佳的实验条件进行人胰腺激肽释放酶的表达。应用改良的电位滴定法，分析重组人胰腺组织激肽释放酶活性。项目克隆人组织激肽释放酶基因并进行序列分析，构建人组织激肽释放酶基因表达载体，筛选高效表达菌株，进行重组人组织激肽释放酶的制备及活性分析。

　　基因联合放疗、化疗、免疫对结直肠癌复发转移治疗研究

　　项目简介：该项目针对了临床实体肿瘤治疗的重点与难点和目前基因治疗方法上的缺陷和不足。将基因治疗与放疗、化疗和免疫治疗相结合，为结直肠癌局部复发、转移和其他实体瘤的治疗提供了新的手段和方法，也为肿瘤基因治疗的临床应用探索了新途径。采用双启动子调控目的基因的表达，提高了基因治疗的靶向性和安全性。放射线促CD基因转染刺激DCs激活T细胞的作用可用于制备肿瘤疫苗，提高肿瘤疫苗的安全性和特异性。该研究结果为进一步研发具有自主知识产权的针对结直肠癌复发和转移的重组双启动子调控自杀基因治疗药物奠定了实验基础。

　　株单纯疱疹病毒胸苷激酶基因及其应用

　　项目简介：该技术应用于恶性肿瘤基因治疗。以Ⅰ型中国株单纯疱疹病毒（HSV-I)的DNA为模板，用PCR技术克隆到中国的单纯疱疹病毒胸苷激酶基因，命名为HSVⅠ-TKc；构建含TKc基因的重组逆转录病毒载体pLTKcSN，转导PA317包装细胞，建立能产生还TKc基因假型逆转录病毒的病毒包装细胞pLTKcSN/VPC(VPC为病毒载体生产细胞），并测定细胞上清液中病毒滴度；在此基础上，运用PA317（pLTKcSN）包装细胞株配合GCV模拟临床过程来治疗实体肿瘤，取得了一定效果。